Cura di tumori cerebrali,
premio per il farmaco sperimentale
realizzato da un’azienda di Montecosaro
MEDICINA - E' stato messo a punto dalla Acom, si tratta del Cloruro di Rame-64. Il riconoscimento dall'autorità statunitense "Food and drug administration" responsabile della governance del settore farmaceutico negli Usa
Gianluca Valentini
Tumori cerebrali, un farmaco sperimentale per la cura del glioma maligno, una patologia oncologica di estrema gravità. È stato messo a punto da una azienda di Montecosaro, la Acom che ha ottenuto la “Orphan Drug Designation” ed è stato riconosciuto come farmaco per patologia rara dalla Food and Drug Administration (Fda), l’autorità statunitense responsabile della governance del settore farmaceutico negli Stati Uniti.
In particolare, la Fda concede il riconoscimento per agevolare lo sviluppo di terapie sperimentali destinate al trattamento, alla diagnosi o alla prevenzione di malattie rare che colpiscono meno di 200mila persone negli Stati Uniti.
Si tratta di un isotopo del rame, il Rame-64, che l’azienda aveva in origine messo a punto come strumento diagnostico e che, grazie alle sue caratteristiche, oggi è in fase di validazione clinica avanzata per la rilevazione di lesioni tumorali non sempre identificabili con mezzi diagnostici tradizionali.
Questo isotopo, a seguito di approfonditi studi, ha dimostrato successivamente – se somministrato a dosaggi maggiori – di possedere importanti potenzialità terapeutiche in ambito oncologico che, al momento, trovano applicazione in fase sperimentale per una forma di tumore cerebrale ma che, grazie al meccanismo d’azione del farmaco, potranno interessare anche altre tipologie tumorali.
«Il fatto che un organismo di grande prestigio come l’Fda abbia riconosciuto al Cloruro di Rame-64 la designazione di farmaco orfano (Odd) è per la nostra piccola realtà marchigiana motivo di particolare soddisfazione e incoraggiamento a proseguire nello sviluppo di questo radiofarmaco con studi clinici che ci impegneranno almeno per i prossimi due anni – ha detto Gianluca Valentini, direttore scientifico di Acom, titolare del brevetto e medico nucleare di lunga esperienza – se gli ulteriori studi clinici confermeranno i risultati già in nostro possesso, il prodotto entrerà a pieno titolo, con un approccio innovativo, nel panorama scientifico internazionale della “teranostica”, quell’approccio di medicina di precisione che combina diagnostica per immagini e terapia mirata in un’unica procedura in medicina nucleare».
Lorenzo Collina
Ottimo risultato. Complimenti vivissimi!
Straordinario!
Cosa significa esattamente l’ODD della FDA?
È un riconoscimento amministrativo che dice: «questa è una malattia rara (< 200.000 pazienti negli USA) e il farmaco sembra promettente, quindi vi diamo facilitazioni»: esenzioni da alcune tasse
assistenza nella progettazione degli studi
possibilità di esclusività di mercato più lunga se arriverà all’approvazione
Non è un’approvazione del farmaco, non è un’autorizzazione all’uso clinico, non significa che sia sicuro ed efficace. È solo un “via libera” burocratico per facilitare lo sviluppo di farmaci per malattie rare/orfane.
Stadio di sviluppoL’articolo parla di “validazione clinica avanzata” e di “risultati già in possesso dell’azienda”.
Il direttore scientifico (Gianluca Valentini) dichiara che serviranno almeno altri due anni di studi clinici per verificare se quei risultati si confermano.
Quindi siamo probabilmente tra la fase 1 e la fase 2 (sicurezza e primi segnali di efficacia), non oltre. Nel campo dei tumori cerebrali aggressivi, moltissimi farmaci promettenti in fase precoce falliscono poi nelle fasi successive.Ha senso il trionfalismo del titolo e dell’articolo?No, è eccessivo.Titoli come “Cura di tumori cerebrali, premio per un farmaco sperimentale” danno l’impressione che sia una svolta concreta per i pazienti, mentre in realtà è solo un piccolo passo amministrativo in una strada lunghissima e piena di insidie.Nel campo del glioblastoma la storia è piena di farmaci che:funzionavano bene in laboratorio o in piccoli studi precoci
ottenevano designation FDA
poi fallivano nelle prove più grandi perché non allungavano davvero la sopravvivenza o avevano tossicità troppo alta
Il tono dell’articolo (e di tanti commenti sotto) è tipico del giornalismo locale: orgoglio per l’azienda del territorio + speranza comprensibile di chi ha vissuto la malattia. È umano, ma scientificamente il trionfalismo è prematuro.Riassumendo in modo realisticoNotizia buona? Sì. Un’azienda italiana piccola che ottiene un riconoscimento FDA per un radiofarmaco innovativo è una cosa positiva e merita attenzione.
Cura vicina? No. Siamo ancora lontani. Serviranno anni di studi clinici rigorosi, fondi, e probabilmente partnership con centri più grandi.
Motivo di cauto ottimismo? Sì, soprattutto perché la teranostica con isotopi (come il Lutetio-177 o l’Attinio-225 in altri campi) sta dando risultati interessanti in oncologia. Ma dal “potrebbe” al “funziona nei pazienti” c’è un abisso.
Complimenti Gianluca, questo dimostra che l’intelligenza unita alla resilienza e alla perseveranza alla fine fanno realizzare i propri sogni.
Congratulazioni