La cura per la miastenia grave
da oggi arriva a casa:
«Si riducono le liste d’attesa»

Cristina Petrelli, dirigente medico all’Uoc Neurologia dell’ospedale di Macerata

Da oggi i pazienti marchigiani affetti da miastenia grave, una malattia autoimmune rara e cronica che toglie forza ai muscoli, causando una debolezza debilitante e potenzialmente letale, possono somministrarsi la terapia direttamente a casa, in pochi secondi e in totale sicurezza. Appena approvata dall’Aifa, è ora disponibile anche nelle Marche una terapia innovativa (Efgartigimod alfa) in siringa pre-riempita che può essere autosomministrata a domicilio e non in ospedale.

«La miastenia gravis rappresenta una sfida terapeutica importante. Per i pazienti marchigiani, questa nuova modalità di somministrazione consentirà di gestire la patologia in modo più comodo e flessibile, riducendo lo stress legato ai frequenti spostamenti verso l’ospedale. – dice Cristina Petrelli, dirigente medico all’Uoc Neurologia dell’ospedale di Macerata – Si tratta di un’opzione pronta all’uso che migliora l’indipendenza dei pazienti e riduce il tempo necessario per la terapia a circa 20-30 secondi contro tempi molto più lunghi dell’infusione endovenosa in ambito ospedaliero».

La miastenia grave è causata da un malfunzionamento del sistema immunitario che produce anticorpi che interferiscono con la normale comunicazione tra nervi e muscoli. Può insorgere a qualsiasi età, ma si manifesta più frequentemente tra i 20 e i 30 anni nelle donne e tra i 50 e i 60 anni negli uomini. Si stima che colpisca intorno a 15.000-18.000 persone in Italia – un caso ogni 5.000 individui.

«La disponibilità nelle Marche della formulazione in siringa pre-riempita offre diversi vantaggi sia per il paziente che per il sistema ospedaliero – aggiunge Petrelli – infatti, la terapia può essere somministrata a domicilio dal paziente o da un caregiver, dopo un’adeguata formazione, riducendo il numero di accessi necessari per le infusioni endovenose settimanali e di conseguenza le liste d’attesa, ma anche permettendo al paziente di raggiungere una migliore qualità di vita».

Efgartigimod alfa, frutto della ricerca di Argenx, un’azienda globale che opera nel settore dell’immunologia, è il primo farmaco progettato per ridurre gli anticorpi malfunzionanti nel sistema immunitario delle persone con miastenia grave, compresi quelli che danneggiano i tessuti. L’azienda ha sviluppato anche un programma di supporto dedicato a chi sceglie la gestione domiciliare, offrendo strumenti per il training, l’assistenza alla somministrazione e il monitoraggio del trattamento. «Questa approvazione testimonia il nostro impegno continuo nella ricerca e sviluppo di terapie innovative e sempre più personalizzate, anche nelle modalità di somministrazione – ha dichiarato Fabrizio Celia, general manager di argenx in Italia -. La possibilità per i pazienti marchigiani di somministrarsi autonomamente la terapia a casa migliora in modo significativo la gestione clinica, riducendo il carico ambulatoriale e ospedaliero, e aumenta la libertà e l’autonomia del paziente».